File:Aufbau eines Trägervirus zur Gentherapie (adenoassoziierter Virus, AAV).webp

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Aufbau eines Trägervirus zur Gentherapie (adenoassoziierter Virus, AAV)

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Description
English: Aufbau eines Trägervirus zur Gentherapie (adenoassoziierter Virus, AAV). Das Vektorkonstrukt liegt im Viruskapsid als selbstkomplementärer Einzelstrang vor. Im Kern der Wirtszelle werden unabhängig von der Transkriptionskapazität der Zelle daraus Doppelstränge synthetisiert. Das Genkonstrukt umfasst neben flankierenden invertierten terminalen Repetitionen (ITR) als Teil der regulatorischen Einheiten (REG), einen zielgewebsspezifischen Promotor sowie das therapeutische Gen
Date
Source Blaschek, A., Vill, K., Müller-Felber, W. et al. Molekulare Therapien bei neuromuskulären Erkrankungen im Kindesalter – Große Hoffnungen und unbekannte Risiken. Bundesgesundheitsbl 63, 891–897 (2020). https://doi.org/10.1007/s00103-020-03165-0
Author Blaschek, A., Vill, K., Müller-Felber, W. et al.

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